Sirnaomics разрабатывает средство для стыковки пептидов (PDoV™), предназначенное для усовершенствованной платформы доставки GalNAc для новых терапевтических средств siRNA

May 16, 2023

Новости предоставлены

16 августа 2022 г., 2:12 утра по восточному времени

Поделиться этой статьей

Запатентованная система доставки GalNAc с улучшенным выходом из эндосом и двойным нацеливанием.

ГЕЙТЕРСБУРГ, Мэриленд и СУЧЖОУ, Китай, 16 августа 2022 г. /PRNewswire/ -- Sirnaomics Ltd. («Компания» или «Sirnaomics», биржевой код: 2257.HK), ведущая биофармацевтическая компания в области открытия и разработки РНКи. Therapeutics объявила сегодня, что компания разработала пептидную стыковочную машину (PDoV™) для создания усиленной пептидами платформы GalNAc для доставки лекарств на основе миРНК.

Платформа GalNAc компании Sirnaomics использует преимущества конструкции PDoV™, которая использует выбранные небольшие пептиды, которые не только обладают свойством активного выхода из эндосомы, но также обеспечивают два сайта связывания для конъюгации ингибиторов двойных миРНК. В клеточных культурах и моделях на животных платформа PDoV-GalNAc ускоряла нокдаун целевого гена быстрее, чем при использовании только GalNAc, что объясняется быстрым выходом из эндосом, обеспечиваемым PDoV. В таких исследованиях максимальный нокдаун целевого гена происходил в первую неделю применения PDoV-GalNAc по сравнению с третьей неделей при применении только GalNAc.

Технология доставки PDoV-GalNAc может быть эффективно адаптирована для терапевтического siRNA двойного действия с разными siRNA, при этом нацеливаясь либо на две области одной и той же мРНК, либо на разные мРНК (двух мишеней лекарственного средства). Конструкция siRNA PDoV-GalNAc с двойной мишенью продемонстрировала способность повышать эффективность направленного нокдауна гена в 10–15 раз in vitro по сравнению с конструкцией одной siRNA. С использованием этой технологии в настоящее время разрабатываются несколько новых кандидатов на лекарственные средства siRNA, в том числе STP135G, который нацелен на экспрессируемый гепатоцитами ген PCSK9 для лечения гиперхолестеринемии, STP145G, который нацелен на вирусную мРНК вируса гепатита B, и STP165G, который нацелен на экспрессируемый гепатоцитами ангиотензиноген для лечения гипертонии. .

«Sirnaomics вложила значительные средства в платформу GalNAc, поскольку она включает в себя уникальный дизайн и инновационные технологии по сравнению с другими платформами, которые в настоящее время используются для клинических разработок», — сказал д-р Патрик Лу, основатель, председатель правления, исполнительный директор, президент и генеральный директор компании Sirnaomics. Сирнаомика. «Основываясь на наших кандидатах на лекарственные средства siRNA, доставляемых с помощью PDoV-GalNAc и GalAhead™, которые проходят клинические испытания, Sirnaomics имеет хорошие возможности для разработки новых методов лечения заболеваний, связанных с гепатоцитами печени. Наши технологии доставки GalNAc и полипептидных наночастиц (PNP) обеспечивают прочная основа для удовлетворения широких неудовлетворенных потребностей пациентов».

«Наши данные in vitro и in vivo продемонстрировали ценность нашей конструкции PDoV для решения проблемы улучшения выхода из эндосом для лечения, разработанного с помощью GalNAcdelivery», — сказал доктор Дэвид Эванс, исполнительный директор и главный научный сотрудник Sirnaomics. «Платформа доставки PDoV-GalNAc не только увеличивает преимущества терапии с использованием одной siRNA, но также повышает терапевтическую эффективность кандидатов на лекарственные средства с двойной направленностью siRNA. Научная группа Sirnaomics продолжит продвигать нашу новую терапию RNAi с разработкой таких передовых технологий. технологии."

О Сирнаомике

Sirnaomics — биофармацевтическая компания в области РНК-терапии, предлагающая кандидаты на продукты на доклинических и клинических стадиях. Она занимается открытием и разработкой инновационных препаратов по показаниям, имеющим медицинские потребности и обладающим большими рыночными возможностями. Sirnaomics — первая компания по производству РНК-терапевтических препаратов на клинической стадии, имеющая сильное присутствие как в Китае, так и в США, а также первая компания, добившаяся положительных клинических результатов фазы IIa в онкологии для терапевтического препарата РНКи для своего основного продукта, STP705. Узнайте больше на сайте www.sirnaomics.com.

КОНТАКТ: Дэвид М. Эванс, доктор философии, исполнительный директор и главный научный сотрудник SirnaomicsEmail: [email protected]

Связи с инвесторами: Найджел Йип, финансовый директор Sirnaomics, Китай. Электронная почта: [email protected]

Контактное лицо для СМИ США: Алексис ФайнбергТел.: +1 203 939 2225 Электронная почта: [адрес электронной почты защищен]